希少がんを支援するデータ

2020年には、新規がん患者数が全世界で1,930万人にのぼり、約1,000万人が死亡すると推定されています(GLOBOCAN 2020)。 オーストラリアでは、がんは健康被害の主要な原因となっています。 オーストラリアでは、100万人以上の人が、過去にがんと診断されながら生活しています(AIHW)。 オーストラリアでのがん診断の20%は希少がんであり、年間がん死亡者数の30%を占めています(WEHI)。

希少がんとは、人口10万人あたり6人が罹患するがんと定義されています。 あまり一般的でないがんとは、人口10万人あたりの診断数が12人以下のがんのことです。 毎年、5万2,000人のオーストラリア人が、希少がんまたはあまり一般的でないがん(RLC)と診断されています。 発生率が30%であるにもかかわらず、死亡率は50%です(RCA)。 過去30年間、発生率は上昇していますが、一般的ながんの死亡率は遥かに低いことがわかっています。 一方、RCAは増加し続けています。

このような結果の違いは、多くのエビデンスに基づいて、より一般的な疾患に関する知識が豊富であることが大きな要因となっています。 革新的な医薬品への研究開発投資の拡大、早期診断と治療法の確立により、生存率が向上しています。

希少がんの統計

希少がんや一般的でないがんの種類には、200種類以上あります。 治療や医学研究の多くの進歩にもかかわらず、これらの疾患は、患者、介護者、医師、地域社会に大きな影響を与えています。

より一般的ながん種にメラノーマ、肺がん、乳がん、前立腺がん、腸がんなどがあります。 患者の治療法の選択肢は大きく広がりました。 認知度や科学的知識が高まり、患者の寿命も延びています。 開発中の医薬品の量が増え、その結果、登録され、保険償還され、患者のもとに届けられる医薬品の成功率も高まっています。

明確なことは、RLC全体の死亡率が長い間変化していないことです。 新しい治療法に迅速にアクセスできない様々な患者グループには、明確なニーズがあります。 Rare Cancers Australiaが提供する統計では、これらの疾患が老若男女すべての年齢層に大きな影響を与えていることが明らかになっています。

変化の推進に役立つ患者データ

死亡率やその他のアウトカムを改善するための重要な課題は、患者数が少なく、診断が不規則であることです。 臨床試験や研究の厳しい基準を満たす研究参加者を見つけることが困難です。 がん患者に特化した治験やその他の研究プロジェクトの実施が制限されてしまいます。 エビデンスがなければ、臨床医を教育し、診断を改善し、新しい治療法を利用できるようにすることは困難です。

「データおよびリアルワールドエビデンスは、疾患の進行、治療効果および選択に関する我々の理解を向上させ、重要なことは、将来の患者のために疾患の早期診断を支援するためのデータの使用を可能にする診断前のペイシェントジャーニーとバイオマーカーを理解することによって支援することができます。 希少疾患の場合、診断を受けることで人生が変わります。」

グレッグ・ヒューズ、カスタマーサクセス担当ディレクター

研究が行われ、エビデンスが得られても、規制当局や支払者が求める強固な基準を満たさない場合があります。 サンプルサイズが小さすぎる、プロトコルデザインがエビデンス要件を満たしていない、比較対象がない、母集団が不明確であることの中のいずれかが該当します。

その一つの方法が、縦断的な健康データの活用です。 患者の縦断的な健康管理の過程で得られた豊富なデータにアクセスし、統合することで、病気の経過を見て理解することができます。 様々な疾患の兆候、症状、診断、治療、転帰を理解します。 異なる患者コホートを比較し、異なる母集団を理解します。 これらの知見を蓄積することで、疾患の全体像をより明確に把握することができます。

当社は、このリアルワールドエビデンスを活用して、診断を改善する方法を伝え、治療データを証拠として収集し、最終的に命を救うことができます。

当社は、メラノーマ、肺がん、乳がん、腸がんなどの多くの主要ながんについて、Australian PBS 10%のような縦断的な患者データセットを使用することの価値を実証してきました。 製薬会社が治療パラダイムを理解することで、サプライチェーンを管理し、償還や市販後調査を支援します。

しかし、希少がんの場合、患者数が全国で100人に満たないことも多くあります。 そのため、現在利用可能なPBSのデータは10%のサンプルであり、価値を高めるために必要なインサイトを提供することはできません。 これは、サンプルサイズが小さすぎるためです。

「これらのがんはいずれも希少な性質を持っているため、より大規模なデータセットがないと解析が困難です。1種類のがんにつき年間の診断数が1,500件以下であることから、PBS10%では15人の患者を解析することになり、ほとんどの場合はそれ以下となっています。TGAやPBACへの提出物やリアルワールドエビデンスの生成をサポートするための質の高い分析を可能にするには、より大きなデータサンプル(例:PBS 50%)と、できればMBSデータとのリンクが必要です。」 とグレッグ・ヒューズは語ります。

プロスペクションは、企業がPBACに提出するためのリアルワールドエビデンス(RWE)を得るために、これらの重要な分野でより大きなサンプルを入手できることの重要性を以前から提唱しています。 議論は継続しており、近い将来にアクセスが可能になることを願っています。 これは、希少疾病に苦しむ患者のための治療法を確実に提供するためです。

プロスペクションが「RCA Mount Kosciusko Challenge」に参加

他の多くのプロスペクションチームのメンバーとともに、グレッグ・ヒューズはKosi Challengeに参加することを決意しました。

「私がKosi Challengeに参加する理由は、ビジョンを共有することにあります。私は10年間のキャリアの中で、技術、能力、データ、優れたガバナンスを結びつけ、健康データを利用して患者の早期診断や治療の最適化を支援することに注力してきましたが、希少疾患ほど必要とされる分野はありません。私はRCA20-30のビジョンを共有しています。人工知能をがんの継続的な治療に統合し、治療結果を最適化することを目指しています。」

目標達成のための寄付をご希望の方は、下のボタンをクリックしてください。 引き続き必要とされているこの活動への関心を高めていきましょう。

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